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lunedì 12 gennaio 2015

Lo Sapevate Che: Malattia di Wilson: una Molecola "ripara" la proteina difettosa...



Essere costretti a subire un trapianto di fegato, o soccombere, per i danni portati dall’accumulo di un minerale che, nelle persone sane, è fondamentale e benefico; il rame. Questo può capitare a coloro che hanno la malattia di Wilson, una patologia rara, causata da un difetto nel gene ATP7B, che produce l’omonima proteina. Finora l’unica speranza era data dalla tempestività della diagnosi e da una dieta rigorosa (fegato, cioccolato fondente e frutta secca contengono molto rame) unita all’impiego di farmaci cosiddetti chelanti come lo zinco, che riescono a sostituirsi al rame e a evitare in parte che quest’ultimo si accumuli. Ma un malato su tre non risponde alla cura. Ora uno studio condotto presso l’Istituto Telethon Tigem di Pozzuoli, e pubblicato su Developmental Cell, sembra dare una speranza. I ricercatori, coordinati dal biologo di origine russa Roman Polishchuk, hanno  infatti la proteina di Wilson e come sia possibile rimediare. Spiega Polishchuk: “La proteina è una pompa che riesce a espellere il rame in eccesso dalla cellula epatica. Per farlo, però, deve trovarsi in una posizione specifica, che quando è mutata non riesce a raggiungere. Questo non era mai stato chiarito, così come non era mai stato dimostrato che alcune molecole sperimentali possono in un certo senso spingere e direzionare la proteina finché non abbia raggiunto la giusta posizione per poter funzionare”. Gli esperimenti, per ora, sono stati fatti in vitro, ma il gruppo di Pozzuoli ha contatti sia con gli specialisti del Policlinico di Napoli sia con l’Associazione nazionale malattia di Wilson (www.malattiadiwilson.org) e spera di poter condurre presto i primi test su cellule di pazienti. (..).
Agnese Codignola – Il Venerdì di Repubblica – 12 dicembre 2014 -

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